Биотехнологическая компания Scholar Rock объявила в понедельник о многообещающих результатах испытаний своего экспериментального препарата апитегромаба, предназначенного для лечения пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА) — серьезным заболеванием, характеризующимся прогрессирующей атрофией мышц.
В рамках завершившегося годичного исследования фазы 3, под названием испытание SAPPHIRE, препарат апитегромаб был протестирован в дополнение к существующим методам лечения СМА. В исследовании приняли участие дети в возрасте от 2 до 12 лет. Основной целью было измерение улучшений двигательной функции с использованием функциональной моторной шкалы Хаммерсмита (HFMSE).
Результаты были впечатляющими: у пациентов, получавших апитегромаб, наблюдалось улучшение на 1,8 балла по сравнению с группой плацебо. Это значительное улучшение может стать важным шагом вперед в лечении СМА, особенно в условиях, где двигательная функция обычно ухудшается с течением времени.
Апитегромаб показал хорошую переносимость во всех возрастных группах. Важное открытие заключается в отсутствии клинически значимых различий в профиле нежелательных явлений между различными дозами (10 мг/кг и 20 мг/кг). Более того, в исследовании фазы 3 не было выявлено новых данных по безопасности. Эти данные согласуются с предыдущими результатами фазы 2 исследования TOPAZ, где лечение длилось более четырех лет.
Серьезные нежелательные явления, которые возникали в ходе исследования, соответствовали основному заболеванию и стандартам текущего лечения, и ни одно из них не было связано с применением апитегромаба. Кроме того, ни один из пациентов не прекращал прием препарата из-за нежелательных явлений.
Джинг Маранц, главный врач Scholar Rock, отметил значимость этих результатов: «Положительные результаты фазы 3 испытания SAPPHIRE, а также данные более чем 4-летнего клинического испытания TOPAZ наглядно демонстрируют потенциально преобразующее преимущество апитегромаба для достижения клинически значимых улучшений двигательной функции. Мы благодарны семьям и исследователям, принявшим участие в испытаниях, и с нетерпением ждем возможности подать заявки в FDA и EMA в первом квартале 2025 года».
Эти результаты открывают путь к возможному одобрению апитегромаба регуляторными органами, что может привести к новым стандартам лечения пациентов со СМА и улучшению их качества жизни.
