Ольга Германенко: «С минимальным перевесом добро победило»

Ольга Германенко: «С минимальным перевесом добро победило»

НКО, врачи и Минздрав добились, что оплату необходимого пациентам со СМА лекарства (7 млн 800 тыс руб за ампулу) государство берет на себя. Директор фонда «Семьи СМА» — о том, как удался этот прорыв

Ольга Германенко. Фото: Павел Смертин

В июне 2020 года во время телеобращения президент Владимир Путин объявил о создании фонда поддержки детей с орфанными заболеваниями – их лечение стоит очень дорого. СМА (спинальная мышечная атрофия) – как раз одна из таких нозологий.

Формировать бюджет фонда будут обеспеченные россияне, доход которых – более 5 млн руб в год. Все, что свыше этой суммы, обложат ставкой НДФЛ не 13%, а 15%. Так предполагается собрать порядка 60 млрд рублей.

Кроме того, 3 августа 2020 года комиссия Минздрава рекомендовала правительству с 2021 года включить в список жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов (ЖНВЛП) «Спинразу» – зарегистрированный в России препарат для лечения СМА. И хотя окончательное решение пока остается за правительством, повод для оптимизма есть, считает Ольга Германенко, директор фонда «Семьи СМА».

Врач должен назначать то, что поможет, а не то, что дешево стоит

— Многие называют решение комиссии Минздрава прорывом – как удалось его добиться?

— Да, решение о включении в перечень ЖНВЛП единственного зарегистрированного в России препарата для лечения больных СМА – критически важный шаг к большей доступности лечения для наших пациентов. Комиссии, принимающие решения о том, какие препараты необходимо включать в основные перечни лекарственных средств, проводятся регулярно. Для того, чтобы препарат попал в перечень ЖНВЛП, в первую очередь, нужно, чтобы производитель лекарственного средства подал в комиссию огромное досье на него. И здесь без намерений производителей лекарственных средств развиваться в России и расширять доступ пациентов к лечению не обойтись. Поэтому компания-производитель «Спинразы» собрала досье и заявилась. А дальше уже происходит установленное российским законодательством рассмотрение.

Заседание было сложное, обсуждение только по нашему препарату длилось 1,5 часа, и до последнего момента мы не понимали, чем кончится. Скорее даже было ощущение, что позитивного решения не будет. Однако 11 голосами против 9, то есть с минимальным перевесом, добро победило.

Естественно, без поддержки общества, пациентских и врачебных сообществ, людей, которые работают в сфере здравоохранения, такое решение было бы невозможно. Когда комиссия рассматривает препарат, она ориентируется в том числе на мнения экспертов. И здесь я хочу сказать спасибо главному генетику Минздрава Сергею Ивановичу Куцеву за чуткое и верное понимание ценности своевременно начатого лечения у наших больных. Важно отметить, что он отстаивал интересы не только пациентов, но и своих коллег – врачей.

Для врача важно иметь возможность лечить современными инновационными препаратами. Эту возможность ему надо обеспечивать, а это не всегда получается. Если врач понимает, что есть препарат, который способен помочь больному, он никогда скажет: «Не назначу, потому что не поможет». Он скажет: «Хочу назначить, но не назначаю, потому что дорого». Врач у нас в стране почему-то вынужден становиться экономистом и просчитывать последствия своего назначения и финансовую ответственность перед региональным Минздравом. Но это в корне неверный подход. Доктор должен быть доктором и основываться на клинической эффективности, а не думать о цене. Это задача не врача. Все мы хотим лечиться безопасными современными способами. Когда мы приходим к терапевту, мы хотим, чтобы он назначил то, что поможет, а не то, что дешево стоит.

Тем более, что в нашей ситуации нет дешевых аналогов. Есть дорогое эффективное лекарство, которое должно попасть к пациенту. Это в интересах пациента, это в интересах лечащего врача. Это же в интересах государства – ведь только при своевременном, эффективном лечении больные тяжелейшими заболеваниями могут не стать инвалидами, а сохранить здоровье и жизнь.

За год, который прошел с момента регистрации «Спинразы» в России, российское медицинское сообщество разобралось, что это за препарат, чего можно добиться с его помощью. Очень помогает то, что ряд пациентов уже получает терапию и на их примере можно увидеть, как буквально расцветают дети, которые уже начали лечение. Как больные, у которых не было никакой надежды справиться с прогрессирующей болезнью, сегодня не только сохраняют свои функции, но и на глазах улучшаются. Врач имеет возможность не только в теории посмотреть на результаты клинических исследований, а вживую увидеть своего Сережу, которым он занимается несколько лет, и его состояние постоянно ухудшается, а терапия этот процесс останавливает. Более того, появляются новые навыки, о которых даже мечтать не приходилось.

За счет снижения стоимости препарата бесплатно лечиться сможет каждый четвертый пациент

Ольга Германенко. Фото: facebook.com/germanenka

— Как именно внесение в список ЖНВЛП будет способствовать снабжению пациентов «Спинразой»?

— В списке ЖНВЛП много разных лекарственных препаратов. Это не гарантирует, что все, что есть в этом списке, принесут тебе домой и попросят: «Возьми, пожалуйста». Тем не менее, перечень обеспечивает большую доступность лечения. Сейчас есть положительное заключение комиссии Минздрава относительно включения «Спинразы» в перечень. Мы ждем Постановления Правительства, которое ежегодно утверждает этот перечень на следующий год. Прошлогодний перечень был утвержден в октябре, дата на этот год пока неизвестна.

У включения в список есть много преимуществ. Во-первых, это способ зарегулировать цену – определить максимальную предельную отпускную цену на препарат, то есть попросту вести переговоры по стоимости с производителем лекарственного средства. В отношении «Спинразы» включение в перечень позволит снизить стоимость препарата на 25% – о готовности это сделать компания-производитель говорила еще в апреле при подаче досье в Минздрав и на самой комиссии.

Сейчас препарат стоит порядка 7 млн 800 тысяч рублей за ампулу (согласно средней стоимости торгов на портале госзакупок). В первый год лечения пациентам необходимо 6 ампул, каждый последующий год и пожизненно – по 3 укола. На комиссии производитель назвал готовность снизить цену до 5 с небольшим миллионов рублей за ампулу. Так мы будем иметь снижение цены в 2 млн рублей на одну ампулу. Иными словами, только за счет этого понижения стоимости препарата сможет бесплатно лечиться каждый четвертый пациент.

Во-вторых, сейчас очень часто в регионах при отказах министерства ссылаются на отсутствие препарата в перечне, а значит, якобы, отсутствие оснований для обеспечения пациентов лекарством. Якобы, потому что это не так: даже отсутствие в перечне ЖВНЛП – не основание для необеспечения лечением, если препарат назначен больному по жизненным показаниям. Тем не менее, это один из доводов, который приводят регионы при отказах в обеспечении. Если он там появится, у регионов, которые действительно хотели бы помочь пациентам, получат дополнительное основание к обеспечению. Те же, кто лечить не хочет, несомненно, найдут и другие причины для того, чтобы этого не делать.

Важно еще, что включение «Спинразы» в список ЖНВЛП – это не решение всех проблем. Это просто еще один необходимый шаг к тому, чтобы лечение стало доступным. Следующие шаги – централизация закупок, выделение отдельных каналов финансирования, направленных на эту нозологию, перевод ее на федеральное финансирование. Потому что на сегодня уже очевидно, что только за счет регионов не удастся полностью решить проблему лекарственного обеспечения больных СМА.

Не благотворительный фонд, а аналог Фонда обязательного медицинского страхования

Фото: facebook.com/germanenka

— Фонд поддержки детей с редкими заболеваниями, которые предлагает создать Путин, как раз может стать таким каналом. Как он будет работать, у вас есть предположения?

— Мне тоже хотелось бы знать ответ прямо сейчас. Но, к сожалению, на сегодняшний момент нам известно только то, что президент поручил разработать механизм, который позволит обеспечить тяжело больных орфанными заболеваниями необходимым лечением. Он должен заработать с 1 января 2021 года. Будет ли это отдельный целевой фонд, отдельная новая программа или же некий механизм софинансирования уже существующих программ, в которые будут добавлены дополнительные заболевания, пока не совсем ясно.

Мы с коллегами, в свою очередь, тоже продумали предложения по механизму, который нам кажется оптимальным для решения проблем по нашим нозологиям, и направили эти предложения в Правительство РФ, Советнику Президента, Госдуму, Совет Федерации и федеральные органы исполнительной власти. Надеемся, активная работа начнется в сентябре-октябре и позволит действительно найти оптимальное решение, чтобы уже в начале года перевести лечение больных СМА и другими редкими заболеваниями на федеральное финансирование.

Продумывая механизм, мы исходили из того, что сумма, собранная за счет налогов, не появится на счетах 1 января 2021 года – а значит, необходимо закладывать порядок авансирования или беспроцентного кредитования или иных подходов, который позволил бы наполнить бюджет деньгами, которыми можно было бы распоряжаться с 1 января и предусматривать необходимое распределение средств в зависимости от потребностей пациентов. Бюджетный кодекс это позволяет, просто нужно вносить определенные изменения в действующее законодательство.

Еще одно соображение – это не должен быть некий очередной благотворительный фонд. Скорее аналог Фонда обязательного медицинского страхования с четкими правилами распределения средств. Важно понимать, что именно будет покрываться за счет этих средств, и предусмотреть механизм независимого контроля.

Президент подчеркивает, что проработка такого механизма никоим образом не должна влиять на работу программ лекарственного обеспечения, которые уже есть. То есть, в частности, программ «высокозатратных нозологий» и «редких жизнеугрожающих заболеваний». Их можно расширить – например, добавить СМА в программу ВЗН, но источником софинансирования указать новый источник финансирования, то есть целевой фонд, пополняемый из нового налогового источника. Или создать под фонд отдельную третью программу лекарственного обеспечения орфанных пациентов, которая будет действовать похожим образом, но в которую попадут те нозологии, которые не входят ни в одну программу. Помимо СМА, таких заболеваний, имеющих зарегистрированную или находящуюся в процессе регистрации патогенетическую терапию, – еще 26. Просто эти нозологии не такие многочисленные (сейчас фонд «Семьи СМА» знает о 989 человеках, из них 779 дети; лечением «Спинразой» обеспечены 129 больных).

Исторический момент для нозологии

Ольга Германенко. Фото: Павел Смертин

Буквально только что в США был зарегистрирован еще один препарат для лечения СМА – рисдиплам. Я знаю, что в России этот процесс тоже идет.

— Да, у нас есть еще два препарата, которые находятся на регистрации в Минздраве. Это исторический момент для нозологии. До 2016 года мы имели дело с неизлечимым заболеванием, для которого нет ни одного лекарства. Спустя четыре года мы говорим уже о трех препаратах. У каждого из них своя целевая аудитория, появляется выбор. Заявка на рисдиплам (торговое наименование Эврисди) в Минздраве рассматривается с 18 марта. Мы недавно получили ответ от ведомства, что этому лекарственному средству присвоен орфанный статус, а значит, оно сможет рассматриваться по укороченной процедуре. Компания-производитель ориентируется на 1-2 квартал 2021 года.

Второй препарат – онасемноген абепарвовек (торговое наименование Золгенсма). Заявка на регистрацию в Министерство пришла в июле, тоже идут регистрационные процедуры. Производитель ориентируется на срок примерно в год, однако, поскольку это будет первый препарат генной терапии иностранного производства, пока сложно предполагать сроки, у регулятора могут возникнуть вопросы. Но мы знаем, что в Минздраве сегодня этим занимаются.

— Два этих препарата уже получали российские пациенты?

— Рисдиплам дети начали получать два года назад – в рамках клинических исследований. В начале этого года начала работу программа дорегистрационного доступа – это гуманитарная программа производителя, в рамках которой пациенты получают рисдиплам по решению лечащего врача, если есть медицинская невозможность организации лечения зарегистрированной терапией. Это программа открыта для пациентов со СМА 1 и 2 типа. На сегодняшний момент ей охвачено порядка 50 пациентов. Сегодня они могут получать препарат бесплатно, но после регистрации продолжать их лечение станет обязанностью государства.

Что касается препарата золгенсма, тут опыт уже тоже есть. Его у нас получили порядка 20 детей, из них больше 10 в российских медицинских учреждениях. Но пока это происходит за счет благотворительных средств, что особенно изумляет, потому что препарат стоит 2 миллиона долларов за укол (золгенсма вводится однократно детям до 2 лет – прим. ред.).

Каждая из этих терапий стоит безумных денег, недоступных обычной семье

Ольга Германенко. Фото: Павел Смертин

— Есть ведь и российские разработки?

— Это не раз обсуждалось в СМИ, и Минздрав ссылается в ответах на то, что на сегодняшний момент разрабатывается препарат российского производства для лечения СМА. Однако компания-разработчик пока не давала более подробной информации, на какой стадии они находятся. Так что пройдет еще несколько лет, прежде чем препарат будет готов к применению у пациентов, в случае, если испытания покажут, что он безопасен и эффективен. То есть да, есть некая разработка, но насколько она может стать лекарством, покажет время.

— Можно ли принимать несколько препаратов одновременно?

— Основной вопрос – даст ли применение комбинации лекарственных препаратов дополнительные преимущества и клиническую эффективность. Пока у нас недостаточно данных, чтобы ответить однозначно, потому что исследования по совместному приему препарат золгенсма со спинразой или рисдипламом (два последних – препараты одного ряда – прим. ред.) не проводились. В США есть пациенты, которые получили комбинаторную терапию, но пока это происходит в качестве эксперимента на страх и риск врачей и самих семей. И не будем забывать про экономическую составляющую. Каждая из этих терапий стоит безумных денег, недоступных обычной семье. Готово ли государство платить за несколько терапий для одного и того же пациента, тоже вопрос дискуссионный.

Чем тяжелее ребенок или взрослый, тем меньше помощи от государства – хочется это изменить

Ольга Германенко. Фото: facebook.com/germanenka

— Когда вопрос с финансированием решится, какие проблемы пациентов со СМА выйдут на первый план?

— Проблемы с реабилитацией, с подобранными индивидуально колясками, вертикализаторами, респираторным оборудованием, множество проблем с социальной помощью и сопровождением. Только с лекарством пациент со СМА будет жить, но не будет жить так, как мог бы с нормально выстроенной помощью в других областях медицинской помощи и вне медицины.

Это в том числе няни и сиделки, для тех, кто требует медицинского ухода 24 часа в сутки. У нас есть пациенты 20-40 лет, обездвиженные в той или иной степени, часто не способные из-за мышечной слабости самостоятельно ложку ко рту поднести, и при этом интеллектуально сохранные. Если они не зарабатывают себе на сиделку, государство ничем не может помочь – соцработники могут разве что принести из магазина еду. За всеми этими людьми сегодня ухаживают их родители в возрасте, пенсионеры. А что делать человеку, когда их не станет? В развитых странах, прежде всего Европе, давно решен вопрос об персональных ассистентах и помощниках. Эта задача, которую нужно решать не только для больных СМА, но и для более широкого круга людей с физической инвалидностью.

Как только проблема с получением лекарства будет решена, у нас появится возможность решать социальные задачи. Это пригодится не только пациентам со СМА, но всем людям с физической инвалидностью. Сегодня зачастую в России социальная помощь оказывается доступна тем, кто меньше всего в ней нуждается, кто «полегче». Чем тяжелее ребенок или взрослый, тем меньше помощи он получает от государства. Очень хочется, чтобы это тоже изменилось.

— В прошлые выходные в Москве работала «Клиника СМА»: семьи со всей страны приехали проконсультироваться у лучших врачей, которые работают с пациентами со СМА. Что именно они смогли узнать?

— В жизни больных СМА важна любая мелочь – чем и как питается ребенок, какую гимнастику ему проводят, пользуется ли ортопедическими изделиями, правильно ли сидит, как дышит и в каком положении спит. От этого зависит, будет ли ребенок страдать, задыхаться, или продлится время его мышечной активности, возможности двигаться и развиваться. Жить. Этим детям необходим чуткий контроль, постоянно нужно держать руку на пульсе, поскольку результатом бездействия или ошибочного лечения может стать смерть там, где ее могло бы не быть при должном уходе. Всем этим важным «мелочам» семью должен кто-то научить. Именно поэтому так велика значимость знаний врачей-специалистов по заболеванию. В стране их единицы. Нам удалось собрать таких специалистов на площадке «Клиники СМА», чтобы дать нашим подопечным знания и умения, необходимые в борьбе с болезнью. Нам важно сделать так, чтобы нашим подопечным со страшным диагнозом становилось нестрашно.

Новости
Новости